اصلاح ژنتيكي به‌صورت هدفمند و با كارايي بالا دغدغه امروز درمان بيماري‌هاي ژنتيكي است. تكنيك‌هاي موجود كارايي پايين داشته و به‌صورت هدفمند عمل نمي‌كنند كه در برخي موارد منجر به سميت سلولي و فعال شدن پروتوانكوژن مي‌شود. همچنين محدوديت‌هايي در ميزان كارايي تعويض ژني و سيستم‌هاي ترميمي DNA وجود دارد. ترانسپوزاز Piggybac از سيستم آنزيمي با كارايي بالا براي واردكردن ژن خارجي در ژنوم به‌صورت تصادفي استفاده مي‌كند. در اختراع حاضر، پروتئين dcas9 به ترانسپوزاز Piggybac به همراه يك لنگر متصل شده و از يك duel sgRNA براي هدايت هدفمند ورود قطعه خارجي به ناحيه موردنظر استفاده شد. با بهره‌گيري از روش dCas9-PB تغييرات ژنتيكي در جهت فعال كردن گزارشگر DsRed2 با واردكردن پروموتور در محل اختصاصي HROSA26 به‌صورت هدفمند انجام شد. نتايج به‌دست‌آمده نشان مي‌دهد روش پيشنهادي با كارايي مناسب توان ورود ژن خارجي را به ناحيه ژني اختصاصي دارد. عملكرد اختصاصي اين روش مي‌تواند قابليت استفاده براي درمان سلول‌هاي سرطاني در جهت واردكردن قطعه ژني به‌منظور تخريب ژن‌هاي سرطاني و يا قرار دادن پروموتور قبل از ژن‌هاي مهاركننده تومور براي فعال كردن آن‌ها را دارد.

در اين اختراع سايت‌هاي دقيق ورود ژن خارجي در ژنوم سلول‌هاي پرندگان به‌منظور بهبود بيان بدون خاموشي آن با گذشت نسل‌ها معرفي مي‌شوند. تلاش‌هاي چشمگيري در راستاي تعيين نواحي مستعد بيان ژنومي (Genome safe harbor; GSH) در حال انجام است. يافتن GSHها اين امكان را فراهم خواهد نمود تا بيان يك‌دست، بالا و پايدار از ژن خارجي الحاق شده در ژنوم را بدون خاموشي آن و ايجاد آشفتگي در فعاليت ژن‌هاي طبيعي سلول يا موجود مورد نظر داشته باشيم. اين مناطق ژنومي در طراحي و توسعه‌ي حيوانات مهندسي شده‌ي ژنتيكي به عنوان ارگانيسم‌هاي توليد كننده‌ي پروتئين‌هاي نوتركيب با كيفيت مطلوب بسيار مثمرثمر خواهند بود.